El uso de la terapia génica en perros

By | 22 octubre, 2018

La idea de la terapia génica suena como algo directamente de una historia de ciencia ficción. Implica reemplazar algunos de los genes dentro de una célula para cambiar su función, lo que resulta en la mejora o resolución de una condición médica.

El uso de la terapia génica en perros

El uso de la terapia génica en perros

Este método de tratamiento se está explorando cada vez más, y los resultados en perros han sido muy positivos.

Como su nombre indica, la terapia génica está diseñada para tratar enfermedades genéticas. El objetivo del tratamiento es corregir el defecto genético que causa la enfermedad y resolverlo completamente sin la necesidad de una terapia farmacológica continua. Los genes defectuosos se identifican y se reemplazan con un gen que funciona correctamente y que hace que la célula vuelva a funcionar normalmente. El gen normal está unido a un vector (o portador) que es un virus que ha sido inactivado y es completamente inofensivo. El vector se inyecta en el paciente y lleva el gen al tejido defectuoso. Cuando el vector se introduce dentro de la célula, el gen de reemplazo se incorpora a su material genético, dando como resultado una célula que funciona normalmente.

Hay una serie de afecciones médicas en las que los científicos ven que la terapia génica funciona bien en perros, y el resultado de estos estudios puede ayudar a los humanos con afecciones genéticas.

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La distrofia muscular en personas y perros se asocia con un gen de distrofina anormal. La distrofina es una proteína que interviene en la estructura muscular y, sin ella, las células musculares mueren gradualmente. Los científicos de la Universidad de Missouri han inyectado un micrógeno de distrofina en perros con distrofia muscular de Duchenne, la forma más común de la enfermedad de distrofia muscular. Luego, encontraron que la proteína distrofina normal se detectó en los músculos de los perros durante varios meses después de la inyección. También hubo evidencia de que el tejido muscular en realidad había mejorado cuando se observaba bajo el microscopio.

Investigadores de la Universidad Autónoma de Barcelona inyectaron a los perros diabéticos dos genes implicados en el metabolismo de la glucosa. Los genes entraron en las células musculares y liberaron insulina y glucoquinasa, ambas están involucradas en el mantenimiento de los niveles de glucosa en la sangre. En este estudio, la glucosa en sangre de los perros se mantuvo dentro de los límites normales durante aproximadamente cuatro años después de la inyección.

La retinitis pigmentosa ligada al X es una causa de ceguera en los perros y se asocia con una mutación en un gen conocido como RPGR. Los científicos inyectaron una copia normal de este gen en el ojo del perro, entre la capa retiniana y la capa de células fotorreceptoras (o detectores de luz). Las células fotorreceptoras comenzaron a producir una proteína RPGR normal que evitaba la degeneración en aquellas partes de la retina que fueron tratadas. Este resultado puede dar esperanza a las personas afectadas por una ceguera genética similar.
A pesar de estos resultados y el increíble potencial de este tipo de tratamiento, la terapia génica aún tiene limitaciones. Muchas enfermedades son causadas por múltiples anomalías genéticas en lugar de una mutación en un solo gen. Es más fácil manejar las enfermedades que tienen mutaciones de un solo gen. De manera similar, la gravedad de algunas afecciones médicas puede verse afectada por factores ambientales y estos son menos sensibles a la terapia génica. Los científicos deben comprender completamente la genética detrás de una enfermedad y conocer el gen exacto que está causando el problema para que puedan reemplazarlo. Por último, como se puede ver en los estudios de distrofia muscular y diabetes, puede ser necesario inyectar más genes dependiendo de la duración del efecto del tratamiento.

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Aún queda mucho por aprender sobre la terapia génica, pero parece ser un tratamiento muy prometedor que corrige la causa básica de una enfermedad genética, sin efectos adversos. Los resultados de los estudios en perros se pueden adaptar a los humanos y se espera que los resultados sean igual de positivos.

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