Terapia genética luta cegueira hereditária

Os cientistas do Reino Unido descobriram uma terapia genética para uma forma rara de cegueira que pode deter a degeneração e restaurar a visão. Terapia pode beneficiar pessoas que sofrem de outras formas de cegueira relacionados genética também.

Terapia genética luta cegueira hereditária

Terapia genética luta cegueira hereditária

Terapia genética de ponta, Alcançou a restauração de longa duração na visão dos pacientes com uma doença rara chamada choroideremia, que outra forma teria sido cego. Um estudo recentemente publicado revela, a desordem genética para atacar os jovens, que a luz detector começar células a morrer, até agora, condenado a gradualmente perder a visão completamente.

Terapia genética desenvolvida por pesquisadores da Universidade de Oxford, que introduz as cópias de trabalho das células defeituosas no olho, tem sido demonstrado em um pequeno ensaio que tem a capacidade não só para evitar degeneração mais, Mas mesmo para restaurar o funcionamento das células previamente danificadas e melhorando a visão. A nova terapia tem sido conduzida em 14 pacientes do Reino Unido, assim como outros 18 dos Estados Unidos., Canadá e Alemanha.

O que você pode oferecer como uma nova terapia genética?

Um de cada 50.000 as pessoas são afetadas por choroideremia, para os quais anteriormente não havia tratamento de todo e causando cegueira completa, enquanto pacientes alcançar sua vida média. Um paciente, Joe Pepper, falou com a BBC, dizendo: “Eu tinha medo do que poderia ter acontecido, Eu tinha medo de não ser capaz de ver ou viver a vida que tinha e agora tenho a crença de que isso não vai acontecer, é um peso que eu tenha removido o topo “.

Durante os ensaios, melhoria de experientes dois pacientes na sua opinião que permaneceu por vários anos. Aqueles que recebem a dose mais elevada tinham melhores resultados, Enquanto olho não tratado mostrou ser afetados por uma contínua diminuição da visão.

No futuro, muitas pessoas como Joe será capazes de agarrar-se a sua visão, apesar de suas condições genéticas. Os pesquisadores responsáveis pelo tratamento inovador revelado, Eles acreditam que, os notáveis resultados obtidos durante esses ensaios, terapia terá uma licença e será oferecida para mais pacientes com choroideremia dentro de três anos.

O investigador principal, a Universidade de Oxford, Robert MacLaren cirurgião de olho, explicado: “O conceito de terapia genética é que corrige os defeitos genéticos de uma vez, Porque uma vez que o DNA é corrigido e é inserido na célula correta, essa célula deve ser capaz de continuar com a sua função normal. Parece que temos este conceito de um único tratamento que não é necessário repetir ao contrário de medicamentos tradicionais “.

MacLaren adicionado: “Mesmo aguçar o pouco de central visão que estes pacientes têm pode dar-lhes uma independência considerável”.

Terapia genética pode funcionar como um tratamento para outras formas de cegueira aguda?

A boa notícia não acaba aqui. Enquanto a terapia gênica está disponível apenas para pacientes sofrendo de choroideremia seria surpreendente por si só, a equipe de pesquisa buscará aprovação dos ensaios que também poderia tratar a outras formas de cegueira hereditária. Terapia genética oferece esperança em particular, pessoas com degeneração macular, uma doença que afeta muitas pessoas mais do que o choroideremia. Em última análise, terapia genética para a equipe de desenvolvimento da pesquisa, Você pode pedir para ser um pouco mais perto de um mundo onde a cegueira é tratável.

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