儿童脑瘤: 基因疗法用于治疗脑瘤在儿童

Los tumores cerebrales pediátricos son la forma más común de tumores sólidos en niños. Un área de los avances médicos que muestran promesa en el tratamiento de los tumores cerebrales es la terapia génica. Hay muchos estudios preclínicos alrededor del mundo para optimizar la terapia génica.

儿童脑瘤: 基因疗法用于治疗脑瘤在儿童

儿童脑瘤: 基因疗法用于治疗脑瘤在儿童

儿童脑瘤, aunque son raros, son la forma más común de tumores sólidos en niños y componen el 20% de todos los cánceres pediátricos. El pronóstico es malo para muchos pacientes con tumores cerebrales pediátricos, ya que es difícil reconocer signos de tumores cerebrales en los niños. 因此, para diagnosticar y tratar.

Si bien se han logrado progresos sustanciales en el tratamiento de ciertas formas de tumores cerebrales pediátricos, todavía existen varios tumores cerebrales que son incurables o tienen tasas de supervivencia sombrías. 特别是, ha habido muy pocos avances en el tratamiento de pacientes con gliomas malignos, ya que la mayoría de los niños mueren en los tres años posteriores al diagnóstico. El pronóstico es aún peor para los pacientes que tienen tumores recurrentes. 在许多情况下, 手术, la radioterapia y la quimioterapia para el tratamiento de tumores cerebrales pediátricos no son suficientes para salvar a los niños, por lo que es importante buscar estrategias más innovadoras en el tratamiento de estos niños.

Un área de los avances médicos que está mostrando promesa en el tratamiento de los tumores cerebrales pediátricos es la terapia génica, que utiliza técnicas genéticas moleculares para crear tratamientos personalizados y selectivos para estos tumores.

在摘要, los virus pueden ser diseñados para llevar la información genética a las células dentro del cuerpo que proporcionan instrucciones a las células para crear ciertos productos que se pueden utilizar para combatir el tumor. Muchos tipos de cáncer tienen mutaciones en los genes llamados supresores de tumores, que están involucrados en detener el crecimiento del tumor. Si la terapia génica pudiese ser utilizada, entonces los genes supresores de tumores se pueden expresar en las células tumorales, donde entonces será capaz de llevar a cabo su función de detener el crecimiento tumoral.

Cuestiones asociadas con la terapia génica en los tumores cerebrales pediátricos

首先, uno de los principales problemas es que cuando un virus se introduce en un huésped, entra en cada célula, pero idealmente sólo debe ir a las células tumorales. 然后, el virus debe ser capaz de obtener la entrada en suficientes células tumorales y por último, los científicos necesitan descubrir qué gen debe ser introducido en cada tumor en particular para detener adecuadamente el crecimiento del tumor y causar la remisión.

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Los científicos han estado interesados ​​en usar la terapia génica para tratar tumores durante mucho tiempo, particularmente tumores localizados como gliomas de alto grado. Cuando un tumor está localizado y no está extendido, es mucho más fácil administrar terapia génica para dirigirse a la mayoría de las células tumorales, lo cual puede realizarse usando técnicas neuroquirúrgicas. 经常, ciertos tipos de terapias genéticas se pueden programar para que sólo entren en células que se dividen rápidamente, lo que hace que la orientación al sistema nervioso central sea ideal, ya que la mayoría de las células no se están dividiendo.

Retrovirus

Un estudio realizado por los Institutos Nacionales de Salud, utilizó la terapia génica para el tratamiento de glioma maligno en adultos que utilizan un tipo de virus llamado retrovirus.

Los retrovirus son un tipo de virus que sólo pueden entrar en células proliferantes e integrarse en el genoma del huésped, lo que conduce a la expresión de genes virales.

En el sistema nervioso central, la mayoría de las células, llamadas neuronas, dejan de proliferar por nacimiento y por lo tanto, el retrovirus no se integraría en el genoma de las neuronas normales, sólo las células tumorales. 在这项研究,特别是, el retrovirus fue diseñado para llevar un gen que causaría un cese de la replicación en la célula. 因此, las células que albergan el retrovirus no se dividirían. Para los fines de este estudio, altas cantidades de este virus se entregaron a las células durante un largo período de tiempo. El virus fue diseñado para transportar otro gen que hizo las células más sensibles al tratamiento antiviral. 因此, una vez que el retrovirus se entregó a las células tumorales, el gen que hace que las células sean más sensibles al tratamiento antiviral se expresó y a continuación, se administró el tratamiento anti-viral a estos pacientes.

Este tratamiento sólo permitiría destruir las células tumorales. Como las únicas células en el cerebro de un niño con un tumor cerebral que se están dividiendo activamente son células tumorales, el retrovirus se integraría en el genoma de la célula tumoral y luego la terapia antiviral funcionaría contra esas células específicas. 在这种情况下, se usó un fármaco antiviral llamado ganciclovir para matar las células. En este estudio clínico en particular, la terapia génica mostró seguridad y eficacia. Sobre la base de este estudio, se desarrolló un estudio a finales de los años noventa que se dirigía a los niños con gliomas malignos recurrentes. El tratamiento en niños mostró buenos resultados en términos de seguridad y un niño que fue tratado con múltiples otras terapias y no había respondido a ninguna terapia muy bien en terapia génica y ahora está libre de enfermedad. 不幸的是, esta terapia no fue eficaz en todos los pacientes.

目前, no hay estudios clínicos que incorporen el uso de la terapia génica en niños con tumores cerebrales. 然而, existen muchos estudios preclínicos en todo el mundo que están estudiando el uso de diferentes vectores virales y diferentes genes para optimizar la terapia génica para el tratamiento de tumores cerebrales pediátricos.

A pesar de que este método de tratamiento está apenas comenzando a ganar tracción y atención de los investigadores, los científicos creen que esta técnica se puede utilizar para tratar a los niños con gliomas malignos. Dado que hay pocas opciones de tratamiento en este momento para el tratamiento de los tumores cerebrales pediátricos, los laboratorios de todo el mundo están llevando a cabo una extensa investigación sobre el uso de la terapia génica como un tratamiento.

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